“储存的造血干细胞
可能一辈子也用不到,
但如果需要用的时候没有,
那真的会后悔一辈子!”
笑笑(化名)的爸爸感慨地说。
2024年12月19日,3岁的笑笑在浙江大学医学院附属儿童医院成功接受了自体造血干细胞移植手术。
如今,半年过去,这个曾被重型再生障碍性贫血阴霾笼罩的家庭终于迎来曙光——笑笑的血象基本恢复正常,已停用免疫抑制剂,重新回归了正常生活。
瘀青突现
疾病阴霾笼罩
时间回到2024年秋,笑笑的家长偶然间发现孩子腿上、身上莫名出现一些瘀青。起初,家长以为这些瘀青是玩耍磕碰所致,并未在意。直到家长带笑笑做常规体检时,当地医院发现笑笑的血常规多项数据异常,怀疑孩子患上了血液系统疾病。
心急如焚的家长立刻带笑笑前往浙江大学医学院附属儿童医院检查,接诊的血液肿瘤科主任徐晓军回忆道:“当时,患儿血常规中性粒细胞值仅为0.3×10^9/升,远低于正常值,血红蛋白值及血小板值也很低。经骨髓穿刺和活检,最终,患儿被确诊为重型再生障碍性贫血(以下简称重型再障)。”
这个结果如同晴天霹雳,让家长难以接受——原本健康的孩子,怎么会突然患上血液病?
徐晓军介绍,再生障碍性贫血(Aplastic Anemia),简称再障,是一种少见但很严重的血液疾病,其特征是骨髓无法产生足够的血细胞,病因主要分为先天遗传因素和后天获得性因素。其中,重型再障是血液科的危重症,表现为造血功能衰竭及全血细胞减少,可能引发严重感染、出血等危及生命的并发症。治疗再障的主要方法包括药物治疗、免疫抑制剂治疗及造血干细胞移植等。
造血干细胞移植手术主要包括自体干细胞移植和异基因干细胞移植。对于自体干细胞移植,首先需要通过治疗降低肿瘤负荷,然后使用药物刺激干细胞生长并进行采集。采集后,患者接受大剂量化疗清除骨髓,再回输自体干细胞。异基因造血干细胞移植则需要供者与患者配型相合,采集供者干细胞后,患者同样需要接受治疗并回输供者干细胞。术后需密切监测患者情况,并预防感染和排斥反应。
自体造血干细胞
让“生命种子”发芽
针对笑笑的情况,浙江大学医学院附属儿童医院的治疗团队提供了两种治疗方案:一是同胞兄弟姐妹造血干细胞移植,但笑笑没有同胞;二是以抗胸腺细胞球蛋白(ATG)为主的联合免疫抑制治疗,但该方案周期长,部分患儿可能面临无效或复发风险。
在与医生讨论治疗方案的过程中,笑笑爸爸听到“造血干细胞移植”的方案后激动地说:“我们给笑笑储存了造血干细胞!”徐晓军表示,国内已有许多自体造血干细胞移植治疗再障的成功案例,可以考虑采用自体造血干细胞移植的治疗方案。徐晓军团队在排除了患儿先天性再生障碍性贫血可能性后,认定自体造血干细胞移植是最优方案。
“自体造血干细胞移植不会产生排异反应,术后无须长期服用抗排异药物,仅需在短期内使用环孢素抑制再障相关免疫反应,能较早减停药物。”徐晓军解释道,这是该方案相比其他疗法的最大优势。
在接到医院发来的申请后,细胞库的工作人员随即对患儿家庭冻存了3年的造血干细胞进行了小样复苏检测,结果显示这份造血干细胞完全符合临床使用标准。
跨越3年
为患儿重启人生

复苏造血干细胞
2024年12月19日一大早,细胞库的工作人员仅用了一个小时,就将造血干细胞安全护送到了浙江大学医学院附属儿童医院。很快,经过水浴复苏后的造血干细胞被缓缓输注到笑笑体内,整个过程非常顺利,几乎没有出现感染、过敏等不良反应。

复苏后的造血干细胞准备移交移植仓
如今,距离笑笑接受自体造血干细胞移植手术已过去半年多,笑笑的恢复情况超出预期:血象正常,停用免疫抑制剂,脸色红润,重新变得活泼好动。
徐晓军欣慰地说:“笑笑现在的血象已经非常好了,整个血三系都很正常,而且免疫抑制剂已经停掉了。”
这份来之不易的健康,得益于当初家长留存的那份珍贵的造血干细胞。笑笑爸爸说:“如果经济情况允许,家长应尽量留下造血干细胞这份宝贵的生命资源!”
笑笑的故事,不仅展现了自体造血干细胞在救治重型再障中的重要作用,也让更多人看到这份“生命种子”的力量——跨越3年时光,它为孩子重启了人生。