表1 已上市的间充质干细胞药物

表2 国内间充质干细胞药物临床试验默示许可汇总（截止至2023年5月）

间充质干细胞（MSCs）是一类来源于中胚层的多能干细胞，广泛存在于骨髓、胎盘、脐带、脐带血等多种组织中，相对于其他干细胞具有更强的增殖与分化潜能，可以分化为成骨细胞、脂肪细胞和软骨细胞等，还可分泌抗炎因子、神经保护因子，发挥免疫调节、血管再生、组织修复等多重作用，是干细胞家族的重要成员。

当机体组织损伤或发生炎性细胞浸润时，外源性地给予间充质干细胞后，该细胞可归巢至病变部位，并与体内的多种细胞发生相互作用，恢复机体正常生理功能、维持机体微环境稳态，修复病变的组织器官。

间充质干细胞具有改善心血管疾病的潜力，还可改善多种神经功能、减轻关节软骨的退化等，在骨关节病、神经系统疾病、自身免疫性疾病、代谢性疾病等诸多领域具有广阔的潜力。

阿尔兹海默病是一种慢性神经退行性疾病，其确切发病机制目前仍不十分明确，可能与有害化学物质（如Aβ斑块）的沉积、细胞内NFT等，导致神经元与神经元间突触的连接出现异常，从而引发神经元间信息传递功能障碍有关。目前主要以药物治疗为主，但药物治疗只能缓解早期症状，无法阻止疾病继续进展。

研究表明，间充质干细胞可减少Ａβ积累和磷酸化Ｔａｕ蛋白的积累，从而有助于提高空间记忆能力和认知功能。此外，在神经炎症中，星形胶质细胞和小胶质细胞作为大脑主要免疫细胞发挥着重要作用，而移稙间充质干细胞后，可通过调节星形胶质细胞及小胶质细胞，来改善神经炎症，在很大程度上缓解阿尔兹海默病。国际干细胞研究医学部之前做过相关介绍，大家可阅读原文：干细胞疗法有望终止“脑海中橡皮擦”的暴走模式，为老年痴呆患者带来新的曙光

帕金森病是中脑多巴胺神经元逐渐丢失而导致的神经退行性运动障碍疾病，目前以药物和手术治疗为主，但尚无法根治本病，而干细胞疗法有望成为治疗新的突破口。

研究表明，间充质干细胞分泌组中包括各种细胞因子和细胞外囊泡，囊泡中含有多种蛋白质、ＤＮＡ、ＲＮＡ等，参与调节靶细胞信号通路，并具有转分化潜能，可在特定情况下，形成神经源性潜能，转分化为神经球，从病因层面抑制帕金森病的持续进展。国际干细胞研究医学部之前做过相关介绍，大家可阅读原文：干细胞疗法助你找回丢失的神经元，将改写帕金森患者的“颤动”人生

骨质疏松是一种广泛存在的全身性骨骼疾病，一般与年龄相关，其特征是骨量减少，主要与成骨细胞的骨形成，及破骨细胞的骨吸收之间的不平衡有关，最终导致骨骼脆弱，并增加骨折风险。

研究表明，成年间充质干细胞受到机械负荷刺激后，会产生更多的活性氧，导致其分化能力降低，影响骨功能。故间充质干细胞的成骨分化能力对于年龄相关的骨质疏松起到关键作用。移植间充质干细胞后，可通过增加骨密度，使骨质量得到改善，进而减少骨折发生的概率，而且自体或同种异体移植，均具有治疗骨质疏松的作用。

包括由感染性因素所致的风湿性心脏病、结核性心包炎等，以及由非感染性因素所致的高血压、心肌梗死、脑卒中、外周动脉疾病等。

研究表明，骨髓间充质干细胞主要通过分化为内皮细胞，对损伤的心血管进行修复，从而具有改善心脏功能的作用。此外，还可通过旁分泌机制，增强新血管形成的能力，在心血管疾病的治疗方面很有前景。

间充质干细胞具有自我更新、多向分化潜能以及免疫调节等生物学特性，给某些难治性疾病带来了治愈的希望，且临床安全性良好，在临床应用中具有不可替代的优势。

随着《干细胞临床研究管理办法（试行）》《细胞治疗产品研究与评价技术指导原则（试行）》《干细胞制剂质量控制及临床前研究指导原则（试行）》等政策的出台，我国干细胞临床转化进入有序发展阶段，期待未来能研发更多的干细胞新药，以造福更多的患者。如果您想了解干细胞新药研发的更多资讯，可以咨询国际干细胞研究医学部。