6月份行业政策、动态汇总

Policy Interpretation

6月政策摘要

1.CDE发布《中国新药注册临床试验进展年度报告(2024年)》；

2.CDE发布《先进治疗药品的范围、归类和释义(征求意见稿)》；

3.天津印发《关于印发2025年稳外资行动方案落实工作清单的通知(公开版)》；

4.细胞基因治疗已进入成果兑现期；

5.首位被CAR-T免疫细胞治愈的孩子20岁了；

01

CDE发布《中国新药注册临床试验进展年度报告(2024年)》

2025•Policy Interpretation

6月19日，国家药监局药品审评中心发布《中国新药注册临床试验进展年度报告(2024年)》(以下简称《报告》。

2024年细胞和基因治疗类药物新增首次登记临床试验115项(以CTR计)，较2023年增加了42.0%(115vs.81)。上述115项试验共涉及100个品种(以药品名称计)，其中细胞治疗类62个品种，基因治疗类38个品种，适应症以抗肿瘤为主(50项，43.5%)。从临床试验数量分析，细胞治疗类62个品种共登记临床试验75项，占比为65.2%(75/115)；基因治疗类38个品种共登记临床试验40项，占比为 34.8%(40/115)。

来源：CDE

02

CDE发布《先进治疗药品的范围、归类和释义(征求意见稿)》

2025•Policy Interpretation

为规范我国基因治疗、细胞治疗以及采用其他基于微生物、细胞、基因或组织工程等创新技术/方法生产的先进治疗药品的管理，推动产业高质量发展，国家药品监督管理局药品审评中心于2025年6月10日发布《先进治疗药品的范围、归类和释义(征求意见稿)》。该征求意见稿聚焦先进治疗药品的范围及归类，促进分级分类科学监管，助力监管与国际接轨，推动该类药品的研发申报及审评审批上市，促进产业高质量发展，更好地满足人民健康需求。

来源：CDE

03

天津印发《关于印发2025年稳外资行动方案落实工作清单的通知(公开版)》

2025•Policy Interpretation

近日，天津市商务局、发改委联合印发《关于印发2025年稳外资行动方案落实工作清单的通知(公开版)》。

通知中明确提出:探索开展基因与细胞治疗“风险分级、准入分类”试点。按照国家部署，有序推进教育、文化领域的自主开放。实施自由贸易试验区提升战略。加快编制关于实施天津自贸试验区提升战略的意见，推出新一批向全市及京津冀地区复制推广的制度创新成果。在基因与细胞治疗、开展OFLP试点等领域，进一步推动放宽外资准入限制，构建一流营商环境吸引更多外资企业入驻。实施更加便利的出入境人员政策、推广数电发票应用、开展新型易货贸易，在贸易、人员、数据等领域探索与国际高标准经贸规则有效衔接。

来源：天津市商务局

04

细胞基因治疗已进入成果兑现期

2025•Policy Interpretation

中国银河证券发布研报称，细胞基因治疗(CGT)是目前生物医药领域最具前景的发展方向，目前全球正处于CGT研发成果兑现期，国内外在研管线丰富:行业景气度持续提升。研发创新方面，关注管线成熟度高的企业，以及临床试验数据较好、有突破性进展的企业。CGT是继小分子、大分子靶向疗法之后的新一代精准疗法，引领生物制药的新一轮浪潮，具体分为细胞治疗和基因治疗。CGT成药效果好，临床成功率高，从根源治疗疾病，单次治疗带来长期疗效，为难治性疾病治疗提供了新选择，CAR-T、干细胞，TCR-T、TIL等多种产品近年来陆续上市。

来源：中国银河证券

05

首位被CAR-T免疫细胞治愈的孩子20岁了

2025•Policy Interpretation

近日，全球首位被CAR-T细胞免疫疗法治愈的白血病儿童--Emily Whitehead，在自己的社交媒体上发布了照片,配文“13 years cancerfree yesterday+celebrated being 20 today”。

13年前，这位身患急性淋巴白血病的小女孩在生命垂危之际接受了CAR-T免疫疗法，她是全球第一个接受试验性CAR-T细胞免疫治疗的儿童。治疗后的检查结果显示，她体内的癌细胞已经彻底消失了。从2003年到2023年，Emily每年都会用拍照打卡的形式，纪念自己又平安成长了一岁，大家见证的不仅是她的蜕变，更是生命的坚韧，以及CAR-T疗法的希望。

来源：Emily Whitehead

06

GB/T 45743-2025《生物样本细胞运输通用要求》国家标准正式发布，推动生物样本运输规范化

2025•Policy Interpretation

国家市场监督管理总局（国家标准化管理委员会）发布2025年第13号中华人民共和国国家标准公告，批准GB/T 45743-2025《生物样本 细胞运输通用要求》国家标准发布。该标准将于2025年9月1日实施，其规定了细胞运输的通用要求，包括基本要求、运输服务管理要求、运输容器和标签、细胞运输操作、暂存设施要求、组织要求、文件与记录要求。

该标准的发布有助于规范研究和检测用细胞运输的方法和流程，提高细胞运输的质量和安全性，确保生物医学研究结果的可靠性，推动我国生物医学研究向更高水平发展。

来源：全国标准信息公共服务平台

07

干细胞外泌体雾化7天改善肺纤维化

2025•Policy Interpretation

清华大学精准医学研究院携手解放军总医院等机构团队，在《Signal Transduction and TargetedTherap-y》(Nature 子刊)发布重磅研究成果，首次通过人类肺纤维化患者试验，证实雾化吸入干细胞来源的细胞外囊泡(EVS)安全有效。研究中，24名肺纤维化患者被随机分为两组，分别接受EVS雾化吸入治疗与安慰剂对照。7天后，接受EVS治疗的受试者便显现出积极变化：肺功能显著改善，用力肺活量(FVC)和最大自主通气量(MVV)都明显提升。同时，受试者主观感受也有明显好转，咳嗽、呼吸困难等症状显著缓解，生活质量得到显著提升。这项研究为干细胞外泌体雾化修复肺纤维化提供了可靠的临床依据，有望为众多患者带来新的希望。

来源：Signal Transduction andTargeted Therapy

08

新研究揭示间充质干细胞外泌体改善神经功能障碍

2025•Policy Interpretation

日本东京科学大学和金泽医科大学近日联合发布的新闻公报介绍，树突状细胞在免疫系统中被称为“免疫指挥官”，它通过呈递抗原而激活某些免疫细胞与病原体作战。过去通常认为树突状细胞源自髓系，而本次研究在小鼠的肺、皮肤等器官中发现大量源自淋巴细胞系的树突状细胞。研究显示，源自淋巴细胞系的树突状细胞在抗原浓度低时能抑制不必要的免疫反应，在抗原浓度高时能激活与过敏反应相关的一些免疫细胞。研究人员表示，如果今后能在人体内找到类似的树突状细胞，不仅有助于增进对免疫机制的了解,还可能为治疗过敏性疾病探索新途径。

来源：新华网