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新生儿造血干细胞移植30年结果如何?4000多名患者数据来告诉你
发布时间:2023-07-19 14:52:33 作者: 浏览:384次
 

文章来源:齐鲁干细胞公众号

四十年前,美国印第安纳大学教授Broxmeyer发现了脐静脉血液中富含丰富的造血干细胞,提出了围产期来源的造血干细胞可以作为造血干细胞移植的供体来源。1988年法国医生Gluckman等人在范可尼贫血患儿中首次成功的匹配妹妹围产期来源的造血干细胞移植。在最新召开的中国妇幼保健协会第十届中国干细胞大会上,中山大学孙逸仙纪念医院儿科主任方建培教授介绍,全世界已经进行了超85000例新生儿造血干细胞应用

美国杜克大学的Joanne Kurtzberg教授最近汇总了新生儿造血干细胞移植30年来的结果表现及进展对比,纳入了4834名患者,跨越三个时间段,其中1993年到2005年纳入人数1297名,2005年到2010年纳入人数1735名,2010年到2019年纳入人数1802名。大多数患者(58.7%)因恶性疾病而移植,包含1422例急性淋巴细胞白血病(ALL),887例急性髓系白血病(AML)和167例骨髓增生异常综合征(MDS)。其余41.3%的患者因非恶性疾病而移植,包含761例先天性代谢缺陷病(IEM),644例原发性免疫缺陷病(ID)等。

HLA匹配比细胞数量更重要

长久以来,细胞数量和HLA匹配度一直是移植之前大家讨论的热点,而数千例案例分析表明,更好的HLA相合比更多的细胞数量在移植中更加具有优势。作者认为新生儿造血干细胞移植不再需要特别多的细胞数量,只要能做好HLA尽量的匹配,在移植中会有更好的效果。


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红色表示HLA匹配更好,绿色表示细胞数量更好


血液病领域新生儿造血干细胞移植技术成熟

在传统的血液病和免疫系统疾病治疗方面,新生儿造血干细胞移植技术已经成熟。


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中国科学技术大学附属第一医院原副院长孙自敏


自体新生儿造血干细胞移植治疗再生障碍性贫血的成果尤为突出,”中国科学技术大学附属第一医院原副院长孙自敏说,临床应用和基础研究发现,新生儿造血干细胞移植对HLA配型要求低,慢性GVHD(移植物抗宿主病)发生率低,复发率低,并且移植后可以诱导出很强的移植物抗白血病效应,因此在很多情况下,接受新生儿造血干细胞移植的患者的总存活率并不低于其他类型移植,甚至在某些较高危、疾病进展期或移植前微小残留病阳性的恶性血液病患者中显示出明显的生存优势。


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北京京都儿童医院院长、血液肿瘤中心主任孙媛

据北京京都儿童医院院长、血液肿瘤中心主任孙媛介绍,一项多中心研究结果显示,23例获得性再障患儿接受自体新生儿造血干细胞移植后,全部脱离输血,100% 存活。

日本东京大学医学科学研究所Satoshi Takahashi教授在报告中,将日本的新生儿造血干细胞移植案例与单倍体移植案例的各自优劣势进行对比,指出日本新生儿干细胞应用远多于单倍体应用,新生儿干细胞移植的复发率相对较低。


来源:齐鲁干细胞 备注:本文仅作为知识分享,不作为诊疗建议。