1973年，丹麦科学家首次证实脐静脉血液中富含丰富的造血干细胞，可用于恢复骨髓造血功能。1988年，在法国巴黎，医生用造血干细胞成功救治一名范科尼贫血患儿，这是世界首例造血干细胞临床应用案例，开启了造血干细胞应用的先河。
　　儿童白血病是儿童时期较为常见的恶性肿瘤，主要临床表现为发热、贫血、出血、淋巴结和肝脾肿大等症状。近年来由于规范化多药联合化疗方案的实施，分子、免疫靶向治疗的加持，儿童白血病已成为可有效治愈的疾病之一。即便如此，仍有少数患儿需要通过异基因造血干细胞移植才能获得长期生存。
　　随着医学界对造血干细胞的研究深入，造血干细胞移植已成为治疗儿童白血病的有效选择和途径，并且具备其独特的优势。除此之外，造血干细胞移植在很多儿童良性、罕见性疾病的应用上也越来越引起关注。
　　近日，中国妇女报全媒体记者采访了来自首都儿科研究所（以下简称首儿所）血液内科刘嵘主任医师。她带领团队较早在国内开展了无关造血干细胞移植治疗儿童先天遗传代谢病(无关，指不是自己的造血干细胞)的工作，并打造了具有首儿所特色的造血干细胞移植体系。
刘嵘教授表示，自体造血干细胞的移植可以用于不少疾病的治疗，比如重型/极重型再生障碍性贫血等。其特点是无排斥反应，安全性高，疗效显著。对于出生时即保存了自体造血干细胞的儿童患者，又多了一种治疗的选择。“曾有一位来自山东的再生障碍性贫血小患者，通过自体造血干细胞移植成功地治愈了疾病，生活质量得到很大改善，现在已经上小学一年级了。”

造血干细胞中NK细胞丰富。NK细胞全称自然杀伤细胞，占外周血淋巴细胞的10%~20%，主要分布于骨髓、外周血、肝、脾、肺和淋巴结，是人体固有免疫的重要组成部分，也是抵御病毒感染和肿瘤细胞的第一道防线。造血干细胞来源的NK细胞更为年轻，有更高的分化潜能，靶向杀伤癌细胞的效率更高，对神经母细胞瘤这种恶性度极高的儿童实体肿瘤也可以达到不错的治疗效果。

刘嵘教授表示，造血干细胞移植在年龄小、长期生存质量要求高的婴儿白血病患者中使用非常有优势。

造血干细胞移植还可以治疗黏多糖贮积症、尼曼匹克病、脑白质营养不良等遗传代谢性疾病。特别是处于疾病早期的患者，造血干细胞移植可以有效阻止中枢神经系统症状的进展，降低致残率。除上述疾病外，造血干细胞还应用于糖尿病、重症肺炎合并呼吸衰竭等疾病的治疗，也取得了良好效果。“造血干细胞跨系分化能力强，未来在治疗脑瘫、孤独症等方面也是一个潜在的热点。”刘嵘说。

“又有宝宝要存造血干细胞了”，听到通知，在北京妇产医院守岗的造血干细胞咨询员房女士立即开启忙碌工作的模式：确认造血干细胞采集信息，保留样本，填写收血信息，协调北京市脐血库专职的取血人员到医院取血。

　　“一点不能马虎，可不能有任何差错。”房女士说。

造血干细胞咨询员的工作是在医院为孕产家庭提供造血干细胞咨询服务，让更多家庭了解造血干细胞能够带来的健康保障。
　　在北京，造血干细胞采集完成后，会由专职取血员在24小时内将其运送回北京市脐血库，交给实验室的工作人员完成制备、检测等后续工作，符合储存条件的造血干细胞最终被存储至液氮库。
　　刘嵘表示，作为一名医生，更希望小朋友的爸爸妈妈主动积极地了解医学知识、关注医学发展。比如平时多了解造血干细胞作用以及适应证的扩展等相关研究，这有助于整个社会提升对造血干细胞价值的重视，进一步推动医学进步和医疗水平的发展。她呼吁社会加大对造血干细胞移植的宣传力度，让更多人了解并受益于这项技术。