全球首个治疗多发性骨髓瘤

  的CAR-T疗法获批上市

2021年3月，百时美施贵宝（BMS）与合作伙伴蓝鸟生物（Bluebrid Bio）合作的Abecma（idecabtagene vicleucel，ide-cel）获得美国食品和药物管理局（FDA）审批，该药是一种B细胞成熟抗原（anti-BCMA）导向的嵌合抗原受体（CAR）T细胞疗法，用于治疗复发性/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）成人患者，Abecma是全球第一个获得监管批准的BCMA导向CAR-T细胞疗法，也是美国FDA批准的第5款CAR-T细胞疗法。今年2月初，百时美施贵宝CD19 CAR-T细胞疗法Breyanzi（lisocabtagene maraleucel，liso-cel）获得FDA批准，治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤（R/R LBCL）成人患者。

新基因疗法可将胶质瘤细胞

直接转化为神经元

2021年3月22日，中国暨南大学脑修复中心主任的陈功博士研究团队开发了一种新型基因疗法，可将胶质瘤细胞重编程为功能性神经元，为治疗胶质瘤提供了新思路，该研究成果发表在《癌症生物学与医学》杂志上。胶质瘤是一种来自于恶性胶质细胞的肿瘤，其生物学特性表现为恶性增殖和侵袭。陈功团队先前发表了一系列研究成果，证明在过表达NeuroD1和Dlx2等神经转录因子后，大脑内星形胶质细胞可以在原位被直接转化为功能性神经元。在这项工作中，陈功团队从星形胶质细胞的研究进一步扩展到了星形胶质瘤细胞，并发现神经转录因子也可以有效地将星形胶质瘤细胞转化为神经元。

浙江自贸区杭州萧山片区发布建设方案

争取细胞和基因治疗临床和商业化审批权限开放

2021年3月，杭州市萧山区人民政府在官网上正式发布《中国（浙江）自由贸易试验区杭州片区萧山区块建设方案》。方案中明确提出：探索生物医药先行先试。推动在生物医药审评审批、进出口通关、医疗服务、数据和人才要素保障等方面的先行先试。重点争取对细胞治疗和基因治疗临床和商业化审批权限的开放，探索建立细胞与基因治疗药物申报、检测过程中的绿色通道。支持应用于临床研究的境外创新医疗技术准入,试点设立外资举办医疗机构、健康医疗保险机构、健康管理机构等境外专业机构。